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CSIC crea moléculas que corrigen alteraciones genéticas asociadas al autismo

31/10/2025@17:19:27

Investigadores del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM) han desarrollado moléculas sintéticas que corrigen un error en la lectura del gen CPEB4, relacionado con el autismo idiopático. Estas moléculas, llamadas oligonucleótidos antisentido, actúan como parches para asegurar la producción adecuada de proteínas esenciales en el cerebro. Este avance, ya patentado, abre nuevas posibilidades terapéuticas para tratar trastornos del espectro autista. Aunque se ha demostrado su eficacia en cultivos celulares, los investigadores destacan que aún es necesario realizar estudios preclínicos para evaluar su aplicación en modelos animales y su potencial como tratamiento.

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