Un equipo internacional de investigación, liderado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB) y con la participación de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), ha desarrollado una innovadora terapia basada en nanotecnología, conocida como nanoGLA, destinada al tratamiento de la enfermedad de Fabry. Este nuevo enfoque terapéutico ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos, los cuales fueron publicados recientemente en la revista Science Advances.
La enfermedad de Fabry es una patología rara con origen genético que se produce por un déficit en la enzima GLA (alfa-galactosidasa A). Esta deficiencia provoca la acumulación de sustratos grasos, principalmente globotriaosilceramida (Gb3), en diversas células del organismo, lo que puede llevar a complicaciones severas en varios órganos. La terapia nanoGLA utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para facilitar que la enzima GLA encapsulada llegue eficazmente a los órganos más afectados.
Eficacia mejorada y reconocimiento internacional
Los investigadores han logrado producir nanoGLA con las características necesarias para llevar a cabo pruebas preclínicas y avanzar hacia ensayos clínicos. En modelos experimentales realizados con ratones afectados por esta enfermedad, nanoGLA ha demostrado una eficacia superior en comparación con tratamientos que utilizan la enzima sin encapsular. Este avance es especialmente relevante, ya que se ha observado efectividad incluso en el cerebro, un área donde las terapias actuales enfrentan dificultades.
El potencial de nanoGLA para tratar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares de la enfermedad ha sido reconocido por la Agencia Europea de Medicamentos, que otorgó a esta terapia la designación de medicamento huérfano en 2021, un paso crucial para su desarrollo futuro.
Colaboración internacional y futuro prometedor
Este importante avance es fruto del trabajo conjunto entre diversas instituciones internacionales, incluyendo el CIBER-BBN, el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB), y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), así como empresas como Nanomol Technologies SL y Leanbio SL. Además, colaboraciones con entidades internacionales como Joanneum Research (Austria) y el Technion-Israel Institute of Technology han enriquecido este proyecto.
Elisabet González, investigadora del ICMAB y coautora principal del estudio, señala: «La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para los pacientes con enfermedad de Fabry, especialmente para abordar las manifestaciones neurológicas que las terapias actuales no logran superar. Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos más seguros y efectivos aprovechando el potencial de la nanotecnología.»
Financiación y próximos pasos
Los resultados obtenidos forman parte del proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa Horizon 2020. Gracias a este apoyo, se ha dado luz verde para continuar el desarrollo farmacéutico de nanoGLA hacia ensayos clínicos con pacientes humanos. La Comisión Europea también ha proporcionado financiación a través de proyectos como EU Phoenix y Nano4Rare para completar las fases preclínicas necesarias antes del inicio del ensayo clínico.
Artículo de referencia:
Judit Tomsen-Melero et al., Targeted nanoliposomes to improve enzyme replacement therapy of Fabry disease. Science Advances, 13 Dec 2024, Vol 10, Issue 50, DOI: 10.1126/sciadv.adq4738
Preguntas sobre la noticia
¿Qué es la enfermedad de Fabry?
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos en las células, afectando varios órganos.
¿Qué es la terapia nanoGLA?
La terapia nanoGLA es una nueva solución terapéutica basada en nanotecnología que utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para entregar la enzima GLA deficitaria a los órganos más afectados por la enfermedad de Fabry.
¿Cuáles son los beneficios de la terapia nanoGLA en comparación con las terapias actuales?
La terapia nanoGLA ha demostrado una eficacia mejorada en estudios preclínicos, mostrando efectividad en los órganos afectados, incluyendo el cerebro, lo cual no logran las terapias actuales que utilizan la enzima sin encapsular.
¿Qué instituciones participaron en el desarrollo de nanoGLA?
El desarrollo de nanoGLA fue posible gracias a la colaboración entre varias instituciones, incluyendo el ICMAB-CSIC, UAB, CIBER-BBN, Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), y diversas empresas y colaboradores internacionales.
¿Cuál es el futuro del desarrollo de nanoGLA?
Los resultados obtenidos permiten continuar el desarrollo farmacéutico de nanoGLA hacia las fases clínicas con pacientes humanos, respaldados por financiamiento de la Comisión Europea y proyectos como Smart4Fabry.
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